早く日本でも承認されることを願っています

ALSの治療法でも新薬でも何でも良いので教えて下さい！

日本でもいち早く承認を。バイオジェンによれば、この治療薬はALS患者全体の約2％、米国全体では約330人が対象で、ALSの根本的な原因に働きかける薬が承認されるのは、今回が初との事。

米国で難病ALS＝筋萎縮性側索硬化症の治療薬を承認 -

これもだ。

アメリカでALSの新薬が迅速承認されたとのこと。適応するタイプの患者さんは全体の2%らしいけど、筋委縮の原因に直接アプローチする初めての薬らしい。ラジカットもリルゾールも脳や神経を保護する薬だけど、これは神経を傷つける異常なたんぱく質を作れなくするのだとか。

『DNAやRNAと言った遺伝情報を含む「核酸」と呼ばれる物質を使った「核酸医薬」の一種で、』

頑張ってほしい

ALSとは別の臨床試験に参加したことがあるので新薬が認可されるまでの大変な過程をすこーしだけ知っていますが、それでもこれは早く手に届いて欲しい！🙌
希望に向かって前進しているのは勇気づけられます！

まいど

遺伝情報を細胞に伝えるmRNAを切断することで、異常なたんぱく質が作られるのを防ぎ、症状の悪化を抑えることが期待される

昨日はとても嬉しいニュース。
日本にも早期承認されると良いな
(´ω｀)

・「SOD1」と呼ばれる特定の遺伝子の変異が原因の遺伝性のALS患者が対象
・対象の患者はALS患者全体の2％程度
・日本未承認
進行が早い病気なだけになー…

“バイオジェンによりますと、この治療薬はALSの患者全体のおよそ2％、アメリカ全体ではおよそ330人が対象で、ALSの根本的な原因に働きかける薬が承認されるのは、今回が初めてです。”

なんとか「直る病気」になってほしいね😰

先日の癌の薬もそうだったけど、早く承認してくれ厚労省（厚労省扱いで合ってる？

先輩の横田先生＠TMDU がご出演でした＞＞＞

「ALS患者の中でも「SOD1」と呼ばれる特定の遺伝子の変異が原因の遺伝性のALS患者が対象」。
それでも、大きな一歩。
🥹🥹🥹

「この治療薬はALSの患者全体のおよそ2％、アメリカ全体ではおよそ330人が対象」

それでも大きな一歩なのだ！

2年前幼馴染をALSで亡くした。この新薬対象はアメリカで全患者の2%、日本では未承認。早い人は発症してから2年で亡くなることもある。1日も早くALSが治る病気になってほしい。ALS関係のニュース見ると今も涙が出る。

φ(ﾟ-ﾟ=)ﾒﾓ

横田教授は「進行が早いALS患者は2年程度で亡くなることもあるため、日本で薬が承認されるまでのドラッグラグの期間によっては治療が間に合わない。そのような患者がいち早く薬を手に取れる社会的な対応を期待したい」

おおー
すごい

まだわからないことも多そうだけど、大きな一歩では?

トフェルセンきた！治験も一部お手伝いしていたので嬉しい……

ALS新薬承認早くしてほしい😍ヽ(●´ε｀●)ノﾎｽｨ

時間との戦いの病気😷は、副作用なんか気にしてられる訳ないやろやう。

1万人が闘病生活送ってるし、発病後2年〜5年で死😇だよ。。。

春馬君が命を削るように役に生命を吹き込んだ「僕のいた時間」
与えられた生を本気で生きる春馬君の拓人にどれだけの人が心打たれ人生観を変えさせられたか
ALSの治療、一歩前進
どうか生きる希望を
一刻も早く効果的な治療薬が開発されますように

で の治療薬を承認

ALS の 始まる 患者への投与は 初

また一つ が克服されようとしていると

ALS

日本での承認は未定との事だけど、当事者の方にとっては待ててもmax2年という話。

もし私が当事者なら,,,何かあっても自己責任でと一筆書いてでも使わせて欲しいと思うような気がする。

遺伝子変化性の症状に対しての？らしい

すげー( Ꙭ)
まだ多くの患者に適用できるわけではないとはいえ、これは大きな一歩なんじゃないだろうか。

特別支援学校の遠隔就労体験 そして 大会をサポートをしてくださっているバイオジェンさんの新薬！ドラッグラグが解消され日本でも一刻も早く承認されますように。厚労省さんお願いします。／NHK アメリカで難病ALSの治療薬を承認

これも伊藤せりかさんの努力が実を結んだのだろうか

効果があって、日本でも承認されるといいな

ALS＝筋萎縮性側索硬化症について、FDA＝アメリカ食品医薬品局は25日、アメリカの製薬会社が開発した新薬を「患者に利益があると合理的に予測できる」として、治療薬として承認したと発表

SOD1という遺伝子が原因の方に効く治療薬だそうです。父がALSで亡くなったから私も気になります

うおお！！！ALS！！！

特定の遺伝子の変異による患者さんしか該当しないらしいけど本当に凄いね！
早く日本でも承認されて欲しい！！希望だ！
耳鳴りや難聴もこうして進んでいって欲しい🥲

とても素晴らしいニュース、そして今も闘病中の人に早く行き渡るよう日本も尽力を尽くして欲しい

SOD1変異の遺伝性ALSのみの適応だけど、出たんですね

製薬会社の日本法人「バイオジェン・ジャパン」＿φ(￣ー￣ )

効きもしない怪しいワクチンを数か月で承認するなら、こういった必要な薬も承認しろよな。患者には時間が無いんだから。

詳しくチェックしたい📝

すごい！

治験が行われていて「SOD1」の遺伝子変異があるアメリカや日本などの合わせて108人の患者が参加。「トフェルセン」を投与するグループと偽薬を投与するグループに分け28週間後の時点での運動機能など、重症度の変化を調べましたが統計的に意味のある有効性は示されなかった。

SOD1のみか…ALSといっても色んなタイプがあるのね。

心待ちにされてる患者さんがおるのは十分に分かるが、ちゃんとメリット℃デメリットを説明した上でやりなよ。

これを足掛かりに早くALSに対する良い薬が出来ますように🙏

進行が早いALS患者は2年程度で亡くなることもあるため、日本で薬が承認されるまでのドラッグラグの期間によっては治療が間に合わない。そのような患者がいち早く薬を手に取れるような社会的な対応を期待したい🙏

✍ALS患者の中でも「SOD1」と呼ばれる特定の遺伝子の変異が原因の遺伝性のALS患者が対象

> 新たな治療薬がアメリカで承認されたことについて、「これまで使われている薬は有効性が限定されていて、患者が十分な効果を実感するほどではないため、病気の原因に直接働きかける薬ができたという意味で、非常に価値の高い成果だと思っている」と新薬の意義を述べた

全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病「ALS」の治療薬がアメリカで承認されました

「病気の原因に直接働きかける薬ができたという意味で、非常に価値の高い成果だ」

根本的な治療法が確立されていない中、研究者は新薬の意義を強調します

日本での早期承認を求める声も 👇

今回は「SOD1」という遺伝子に異変のある患者さんだけのようですが、期待できる前進です。
私にも効く治療薬ができるといいな。

治療薬「トフェルセン」
「SOD1」と呼ばれる特定の遺伝子の変異が原因の遺伝性のALS患者が対象
遺伝情報を細胞に伝えるmRNAを切断することで、異常なたんぱく質が作られるのを防ぎ、症状の悪化を抑えることが期待

国内の承認も早くして欲しいけど、まだ先だろうな。
必要もしている人に行き渡って欲しい。

✅ALS＝筋萎縮性側索硬化症の新薬をFDA＝アメリカ食品医薬品局が承認

✅アメリカの製薬会社「バイオジェン」が開発した「トフェルセン」

✅FDAによると108人を対象にした治験で神経が損傷していることを示す物質が減少していることが確認されたとの事

いつぞやのアイスバケツチャレンジのおかげかな？

〈ALSの根本的な原因に働きかける薬が承認されるのは、今回が初めてです。〉

後で読む

漸くこの薬が出来たんだ！

１０年早く開発してくれていたら
お世話になった先生も
今頃どうなってたかなぁ💭💭

年々増えているALS患者
今までは諦めるか緩和措置
延命措置で呼吸補助したら
数年は生きられる

でも新薬出来て
より開発進めば元気に
なる希望もあると良いな

バイオジェンのトフェルセン。
アンチセンス医薬品が承認されたのは筋ジストロフィー用のカシメルセン以来か。大変喜ばしい。

アンチセンスSOD1きたか

日本でも治療の選択肢を増やすために承認してほしいね

すごい

日本でも承認されればモンドちゅーさんに朗報だ。

承認されたのはアメリカの製薬会社「バイオジェン」が開発したALSの治療薬「トフェルセン」です。

この治療薬はALS患者の中でも「SOD1」と呼ばれる特定の遺伝子の変異が原因の遺伝性のALS患者が対象です。

まだ薬が効くのはわずかな患者さん酒みたいだけど諦めちゃいけない。医学は必ず後から追いついてくる。